京大团队称渐冻人症的新药实用化取得进展

京大团队称渐冻人症的新药实用化取得进展
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哈萨克国际通讯社讯)据共同网报道,日本京都大学教授井上治久等人的研究团队近日宣布,为开发身体逐渐无法动弹的疑难病症“肌萎缩侧索硬化症”(ALS,又称渐冻人症)的新疗法,用诱导多能干细胞(iPS细胞)找出的白血病药物用于患者的临床试验第二期确认了可抑制病情发展。该团队宣布将实施最后阶段的临床试验,朝着缺乏根本性治疗手段的ALS新药实用化迈出一步。

据称在临床试验中,事先设定的两项主要评估项目均已达成,这一结果表明了药物的有效性。井上称“将尽一切努力,希望能早日带给患者”。据悉,将进一步详细评估结果,并考虑申请利用可迅速推进审查的“附带条件提前批准制度”。

此次临床试验以满足出现症状后两年以内等条件的26名患者为对象,使用慢性骨髓性白血病药物“博苏替尼”,持续24周。在主要评估项目中,利用显示运动机能良好程度的指标,将药效与ALS现有药物的临床试验中使用的安慰剂数据进行比较。结果表明,此次临床试验组确认机能下降得到抑制。在另一项分析中,至少有13人被认定病情发展得到抑制。

虽然部分患者出现了可能由“博苏替尼”导致的腹泻、肝功能障碍等,但并非此次试验特有。研究团队认为,这些情况都可通过调整用法用量和对症治疗应对,安全性上没有问题。

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